【論文紹介】ダウン症のヒトの細胞から余分な21番染色体を除去？？Trisomic rescue via allele-specific multiple hromosomecleavage using CRISPR-Cas9 in trisomy 21 cells
https://academic.oup.com/pnasnexus/article/4/2/pgaf022/8016019
研究の目的
**特定のアレル（対立遺伝子）**のみを狙ったCRISPR-Cas9による染色体除去技術を開発し、トリソミー21の細胞を正常な二倍体に戻すことが可能かを検証する。
研究の方法
CRISPR-Cas9を用いて、染色体21の特定のアレルのみを切断する方法を設計。
iPS細胞（人工多能性幹細胞）と線維芽細胞（皮膚由来の細胞）を用いて、余分な染色体21を除去する実験を実施。
DNA損傷応答遺伝子を一時的に抑制することで、染色体喪失の効率を向上させることも試みた。
研究の結果
アレル特異的なCas9ターゲティングにより、余分な染色体21を効率的に除去できた。
非分裂細胞（分裂しない細胞）でも染色体除去が可能であることを示した。
染色体を除去した細胞では、遺伝子発現パターンが正常に戻り、細胞の機能が改善した。
結論
CRISPR-Cas9を用いたアレル特異的な染色体除去は、ダウン症候群の根本的な治療法の基盤となる可能性がある。
この技術をさらに発展させることで、より安全で精密な医学的介入が可能になることが期待される。
意義
これまで余分な染色体の除去は技術的に困難とされてきたが、本研究により特定のアレルを標的にすることで、より正確に染色体を除去できる可能性が示された。
今後、ヒトへの応用にはさらなる安全性の検証が必要だが、ダウン症候群や他の染色体異常の治療法の開発に大きく貢献する可能性がある。
【限界大学院生のコメント】
もうヒトの細胞でやってしまってるんですね・・・遺伝子編集技術は確実に人間を遺伝子からいじれるレベルに達してしまっているようです。中国でデザイナーベビーが誕生したように今後はどんどんこういう遺伝子改変された人間が生まれてくるのでしょう（秘密裏に）。ダウン症が克服できれば素晴らしい技術ですが、遺伝子編集が原因で未知の病気がうまれてそれで人類が滅びたり・・・まぁそんな未来はあと100年は来ないと信じています。恐ろしい技術ですね。
