2026年3月後半の核酸医薬業界動向
アプタマー、mRNA、siRNA、エクソンスキッピングが同時進行し、実装競争が一段深まる
2026年3月後半の核酸医薬業界は、モダリティの多様化がさらに鮮明になった半月でした。アプタマー、mRNA、siRNA、アンチセンス核酸、それぞれの領域で開発・知財・製造・送達の進展が相次ぎ、業界全体が「技術の可能性を語る段階」から「事業としてどう成立させるかを競う段階」へと着実に移っていることがうかがえます。
今回の動向を俯瞰すると、いくつかの重要な潮流が見えてきます。第一に、アプタマー創薬では、株式会社リボミックを中心に、知財確保、後期臨床、共同研究といった複数の前進が同時に見られました。第二に、mRNA領域では、治療薬・がんワクチン・製造原料の三層で動きがあり、プラットフォームとしての成熟が進んでいます。第三に、siRNAやアンチセンス核酸では、標的組織への送達が競争力の中心に移りつつあり、特に筋肉や中枢など難易度の高い組織をどう狙うかが重要な論点になっています。
3月後半は、核酸医薬が研究開発テーマとして注目されるだけでなく、臨床・規制・製造・知財・商業化のすべてを視野に入れた産業として成熟しつつあることを強く印象づける期間でした。
アプタマー領域では、リボミックの動きが際立つ
今月後半、最も存在感を示した企業の一つが株式会社リボミックです。まず、抗IL-21アプタマー「RBM-011」で米国における物質特許査定を受けたことは、アプタマー創薬の競争において知財ポジションを確保するうえで重要な前進です。核酸医薬では、開発そのものに加え、モダリティ特有の設計自由度と特許範囲の取り方が企業価値を左右します。今回の動きは、リボミックが研究開発だけでなく、将来の事業展開を見据えた知財基盤の整備を着実に進めていることを示しています。
さらに注目されるのが、軟骨無形成症治療薬「umedaptanib pegol（RBM-007）」です。同社は小児患者を対象とした国内第III相臨床試験の治験申請をPMDAに提出しました。本剤はFGF2を阻害する抗FGF2アプタマーであり、軟骨の成長障害という疾患メカニズムに直接作用する点で、症状緩和ではなく病態の根本に迫る核酸医薬として期待されています。後期臨床段階に進んだアプタマーはまだ多くないだけに、この動きは日本発核酸医薬の実用化可能性を示す象徴的なニュースといえます。
加えて、日産化学との中枢神経疾患を対象とした共同研究契約も見逃せません。リボミックのDDSアプタマー技術と、日産化学の核酸修飾技術を融合することで、中枢領域という核酸医薬にとって高難度の標的に挑む構図です。中枢神経系は、BBBの存在により多くの核酸医薬企業が苦戦してきた領域であり、ここで基盤技術レベルの提携が生まれたことは、今後の差別化ポイントが「何を標的にするか」だけでなく、「どう届けるか」にあることを改めて示しています。
mRNAは「治療薬」から「製造インフラ」まで裾野を拡大
mRNA領域でも、3月後半は非常に厚みのある動きが見られました。Innornaは、難治性痛風を対象としたmRNA療法「IN026」でFDAからIND承認を取得しました。本剤は、ウリカーゼをコードするmRNAをLNPで肝臓に送達し、尿酸分解を促進する設計です。これは、mRNAを単なるワクチン技術ではなく、慢性代謝疾患に対するタンパク質補充療法として応用しようとする試みであり、mRNA医薬の適応拡大を象徴する動きといえます。
また、Everest Medicinesは、個別化mRNAがんワクチン「EVM16」の初のヒト臨床データをAACR 2026で発表予定と公表しました。AIアルゴリズム「EVER-NEO-1」を用いて、患者ごとの腫瘍変異から多数のネオアンチゲンを予測し、それをワクチンに反映させる設計は、mRNAとAI創薬の融合を体現するものです。がんワクチン領域は、長年期待と失望を繰り返してきた分野ですが、個別化設計、mRNA送達技術、免疫チェックポイント阻害薬との併用が組み合わさることで、再び現実味を帯びてきています。
一方で、mRNA産業の成長を支える製造基盤の整備も進みました。ロシュ・ダイアグノスティックス株式会社は、ワクシニアキャッピング酵素2製品を発売し、鋳型調製から精製、キャッピングまでの主要工程原料をEnd-to-Endで提供する体制を確立しました。さらに、タカラバイオ株式会社は、mRNAワクチン製造工程で用いる制限酵素「BspQ I GMP grade」と専用バッファーを発売し、国内での安定供給体制を強化しています。
これらの動きは、mRNA市場がもはや「有望な創薬テーマ」ではなく、原材料、酵素、GMP対応、受託製造を含む本格的な産業基盤の整備局面に入ったことを示しています。今後の競争は、開発パイプラインだけでなく、誰が製造工程を安定化し、どの企業が高品質なサプライチェーンを押さえるかにも広がっていくでしょう。
筋肉への送達が、siRNA・アンチセンス核酸の差別化要因に
siRNAおよびアンチセンス核酸領域では、標的組織へのデリバリー技術が改めて主戦場になっています。象徴的なのが、Sarepta TherapeuticsによるsiRNA治療薬SRP-1001およびSRP-1003の初期臨床結果です。両剤は、αvβ6インテグリン標的リガンドを活用した送達プラットフォームにより、筋肉への用量依存的な薬剤到達と、標的であるDUX4タンパク質およびDMPK mRNAのノックダウンを示しました。
核酸医薬では、標的分子そのものの選定に加え、「標的組織に十分量が届くか」が開発成否を決めます。特に筋疾患領域では、肝臓向けGalNAcのような汎用的解がまだ確立していないため、筋肉送達技術は高い戦略価値を持ちます。今回のデータは、Sareptaがエクソンスキッピングだけでなく、siRNAという別モダリティでも神経筋疾患領域の優位性を広げようとしていることを示しており、今後の開発競争に大きな影響を与える可能性があります。
一方、同じくSareptaは、DMD治療薬「AMONDYS 45」「VYONDYS 53」について、FDAへのsNDA提出を通じて迅速承認から本承認への移行を目指す方針を示しました。主要評価項目で統計的有意差に届かなかった中でも、パンデミック影響を除いた解析、長期的ベネフィット、安全性プロファイル、リアルワールドエビデンスなどを総合的に用いて当局と合意形成を進めている点は、核酸医薬の規制戦略として非常に示唆的です。
これは、希少疾患向け核酸医薬の承認判断が、単純な一試験一指標だけではなく、長期観察、安全性、患者背景、RWEを組み合わせた総合評価へと進みつつあることを意味します。開発企業にとっては、臨床デザインだけでなく、市販後も含めたデータパッケージ全体の設計力が問われる時代になってきています。
核酸医薬の競争軸は「標的」から「実装力」へ
3月後半のニュースを総合すると、核酸医薬の競争軸は着実に変化しています。かつては「どの標的を狙うか」「どのモダリティが新しいか」が主な論点でした。しかし現在は、それに加えて、知財をどう押さえるか、GMP原料をどう調達するか、どの組織へどう届けるか、どの規制経路で承認に近づくか、そして上市後にどう安定供給するかまで含めた“実装力”が問われています。
その意味で、リボミックの知財・後期開発・共同研究、InnornaやEverestのmRNA臨床展開、ロシュとタカラバイオの製造基盤整備、Sareptaの送達技術と承認戦略は、それぞれ別のニュースに見えて、実は同じ業界潮流の異なる側面を映しているともいえます。核酸医薬はもはや単一技術ではなく、創薬、DDS、CMC、知財、規制を束ねて初めて価値が生まれる総合産業になりつつあります。
3月後半の総括
2026年3月後半の核酸医薬業界は、アプタマー、mRNA、siRNA、アンチセンス核酸がそれぞれ独自の進展を見せながらも、共通して「臨床・製造・送達・知財・規制の総合戦」に入ってきたことを示した半月でした。特に印象的だったのは、アプタマー領域での日本企業の存在感、mRNAの産業インフラ化、筋肉送達技術の進展、そしてRWEを含めた承認戦略の高度化です。
今後の注目点としては、第一に、後期臨床に進んだ核酸医薬が実際に承認・上市に結びつくか、第二に、筋肉や中枢など肝外組織への送達技術がどこまで再現性を持って広がるか、第三に、mRNAの製造基盤を押さえる企業がどのようにサプライチェーン上の影響力を強めるか、が挙げられます。核酸医薬市場は、依然として成長余地の大きい分野ですが、今後は単なる新規性よりも、事業としての完成度が評価を左右する局面に入っていくでしょう。
ご案内
「核酸医薬業界動向」は、エクセルに整理・データベース化したうえで、月2回、有料配信しています。
講読をご希望の方は、iwao.nozawa@nra-s.com までお問い合わせください。詳細をご案内いたします。
