日米創薬エコシステムの構造的差異と日本が抱える課題：持続可能なイノベーションへの道筋
エグゼクティブサマリー
本レポートは、日本と米国の創薬エコシステムを多角的に比較分析し、それぞれの長所と短所、そしてイノベーション創出能力の根本的な差異を明らかにすることを目的とする。分析の結果、米国は「巨大な市場と潤沢なリスクマネーを燃料とするベンチャー主導型の好循環」を確立している一方、日本は「安定した大手製薬企業を中心とした官民連携の模索」段階にあることが明らかになった。
米国のエコシステムは、バイオテクノロジー企業の圧倒的な市場規模 1 と、ハイリスク・ハイリターンを許容する豊富なベンチャーキャピタル（VC）の資金供給 2、そして人材・知見・成功体験が循環する高い流動性 4 に支えられている。これに対し、日本は、資金調達における「死の谷」 5、人材の流動性不足 5、アカデミアと産業界の連携の弱さ 7、そして「ドラッグ・ロス」に象徴される臨床開発・規制環境のボトルネック 8 など、複数の構造的な課題に直面している。
日本が創薬エコシステムを強化し、グローバル競争力を回復するためには、米国のような市場原理に完全には依存できないものの、その成功の根幹をなす「好循環」の要素を取り入れる戦略が不可欠である。特に、ミドルステージ以降へのリスクマネー供給の拡充、多領域を横断する「橋渡し」人材の育成、そして国際水準の臨床開発インフラの抜本的強化が急務である。
1. 序論：グローバル創薬エコシステムの変容と日米の現状
現代の創薬は、もはや単一企業の研究開発力だけで完結するものではなくなった。近年の革新的な医薬品、特に抗体医薬や核酸医薬、遺伝子治療といった複雑な新規モダリティは、基礎研究から臨床応用、そして実用化に至るまでの幅広い専門知識と技術を必要とする 9。新薬開発には約10年あるいはそれ以上の年月と、1000億円を超える研究開発費を要し 11、成功確率は非常に低い 12。こうした背景から、製薬企業、大学・研究機関、バイオベンチャーといった多様なプレイヤーが連携し、ヒト・モノ・カネの3要素をシームレスにつなぐ「創薬エコシステム」の構築が、革新的新薬を継続的に生み出すための鍵となっている 9。
この世界的潮流に対し、米国と日本は異なる道筋を歩んできた。米国が市場原理に基づいたエコシステムを構築してきた一方、日本は長らく「自前主義」を研究開発の中心に据えてきた歴史を持つ 5。この構造的な差異は、両国の創薬環境に根本的な違いを生み出し、日本のエコシステムが現在直面する多くの課題の根源となっている。本レポートでは、この構造的差異を、市場規模、資金調達、人材、規制、インフラという主要な5つの要素から詳細に分析する。
2. 創薬エコシステムを構成する主要要素の比較分析
2.1. 市場規模と産業構造：ビジネス基盤の根本的な差異
日米の創薬エコシステムの最も根幹的な違いは、そのビジネス基盤の規模にある。医薬品・バイオ分野の時価総額を比較すると、米国は日本に対し、製薬企業で約6倍、バイオ企業では約54倍にもなる 1。この規模の差は、単なる経済力の違いに留まらない。巨大な市場は、高リスク・高コストな革新的新薬開発に莫大な研究開発費を投資し、成功すればそれを回収できるという明確な経済的インセンティブを製薬企業に与えている。米国では、1つの新薬に1,400億円以上の研究費がかかることも珍しくないが、これは巨大な市場での成功を前提としたハイリスク・ハイリターンのビジネスモデルが成立していることを示している 13。
加えて、米国ではOTC（Over-the-Counter、市販薬）市場が超巨大であり、その規模は日本の約5～6倍以上に達する 16。これは、風邪薬やアレルギー薬、鎮痛剤など、様々な薬がドラッグストアで手軽に購入できるほど、人々の生活に深く根付いているためである 16。このOTC市場の巨大さは、米国の「自己責任と選択重視」という文化と密接に結びついている 16。消費者が自ら判断して薬を選ぶ文化は、スイッチOTC（元々処方薬だった薬の市販化）を加速させ、イノベーションの出口を多様化する。これは、新薬開発の成功確率を高め、さらなる投資を呼び込む好循環を生み出している。
一方、日本のOTC市場は処方薬市場に比べるとかなり小さく、医薬品市場全体の約1割程度しか占めていない 16。これは「薬は病院やクリニックで処方されるもの」というイメージが根強く、規制も「安全第一」の姿勢で段階的に行われるため、OTC化のハードルが高いことが背景にある 16。この構造は、革新的新薬のリスクを分散し、多様な収益機会を創出する上での足かせとなり得る。
以下の表は、両国の医薬品市場・産業規模の根本的な差異を定量的に示している。
2.2. 資金調達とVCの機能：イノベーションの燃料と評価能力の差
創薬エコシステムにおいて、リスクマネーはイノベーションを駆動する燃料である。米国では、バイオテック領域に特化したエンジェル投資家やVCが200社以上存在し、豊富なリスクマネーが投下されている 2。単一のスタートアップがシード段階で約13億円、シリーズAで約53億円といった大型資金調達に成功した事例も報告されている 17。さらに、米国のVCは、単に資金を提供するだけでなく、技術シーズを発掘し、研究者と共同で事業戦略や資本政策を練り、会社そのものを設立する「カンパニークリエーション」を主導する文化が一般的である 3。これにより、資金、ノウハウ、経営人材が一体となってスタートアップを育成する強固な体制が構築されている。
一方、日本の創薬ベンチャーは、事業化までに50億円から80億円もの資金を必要とするが 6、公的支援機関であるAMEDの最大支援額は1品目あたり5億円程度に留まる 6。この支援額は、バイオ医薬品の開発に必要となる高額な製造・治験費用を賄うには不十分であり 5、創薬ベンチャーは多額の費用が必要な開発ステージに進むことが困難になる 6。この資金とノウハウの不足が、日本の有望なシーズが海外に流出してしまう「死の谷」リスクを高めている 6。国内のVCファンドも、米国のような数千億円規模のファンドは稀であり、数十億円から100億円程度の小規模なファンドが中心である 6。この規模の差は、1社あたりの投資額を小さくし、結果として投資が初期段階に偏る傾向を生み出している 6。
米国では、VCが徹底したサイエンスに基づき、技術の特性を深く評価した上で、創薬プロセスにおけるリスクやコストを適切に想定し、投資判断を行う 3。この専門性と評価能力が、有望な技術を事業化へと導く重要な要素となっている。これに対し、日本のVCファンドへの資金供給は、事業会社、銀行、保険会社といった事業法人や金融機関が占める割合がそれぞれ約3割と高く、米国で主要なLP（有限責任組合員）である年金基金等とは異なる構造になっている 18。このLP構成の差は、VCが創薬ベンチャーを評価する際の専門性の違いに直結する。日本のVCやキャピタリストは、技術評価に専門家へのヒアリングが必要となるなど、適切なリスクやコストを想定して投資判断を行うことが難しいという課題に直面している 19。このため、日本の創薬におけるグラントや投資は、特定の開発候補品を持つ「パイプライン型」プロジェクトに偏っているという指摘がある。一方で、創薬技術を複数の領域で横断的に活用する「プラットフォーム型」のビジネスモデルが存在するが、日本の投資家や公的支援はこの分野への支援が限定的である 5。例えば、AMEDが実施する「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」は、開発品が定まっていない初期段階のプラットフォーム技術への支援は対象外とされている 5。このような支援モデルの偏りは、日本の創薬エコシステムが、新しいモダリティの創出に不可欠なプラットフォーム技術を育成する上で大きな課題となっている 5。
この資金不足は、単に金額の問題ではない。日本の「死の谷」は、資金の絶対額不足だけでなく、ベンチャーが自力で次のステージに進むための「知識・ノウハウ・人的ネットワーク」の不足という複合的な問題が背景にある 5。米国では、VCが資金だけでなく、経営や医薬品開発に関する専門知識やコネクションを提供することで、このギャップを埋めている 4。日本のエコシステムには、こうした多面的な支援機能が不足しており、それが結果として日本の創薬イノベーションの喪失に直結している。
以下の表は、両国の資金調達モデルの根本的な差異を整理したものである。
2.3. 産学連携とトランスレーショナルリサーチ：知識の「橋渡し」の課題
米国では、ハーバードやMITといった一流の大学・研究機関が、単なる基礎研究に留まらず、その成果をいかに産業化するかを重視している 4。VCは、研究者と共同で事業戦略を練り、技術シーズを発掘して企業を設立する「カンパニークリエーション」を積極的に行い、アカデミアの研究成果を産業界へと橋渡しする役割を担っている 3。これにより、アカデミアの研究が企業のニーズと密接に連携し、実用化へスムーズにつながる強力なエコシステムが構築されている 7。日本の製薬企業が提携相手として国内アカデミアを選ぶ割合は10%と、米国（20%）に比べて著しく低いことが、この連携の弱さを裏付けている 7。
この背景には、日本のアカデミアの研究成果が、企業が必要とするデータのレベルと乖離し、実用化の道のりが見通せないという問題がある 5。また、基礎研究から応用研究、そして実用化・事業化に至るまでの「橋渡し」を担う、トランスレーショナルリサーチの専門人材やノウハウが不足していることも大きな課題である 8。日本の創薬力が問われる中、政府や公的機関（AMEDなど）もこの問題の重要性を認識し、アカデミアと企業の対話を促進するための「AMED-FLuX」といった新たな仕組みを構築し、匿名での意見交換の場を提供し始めている 14。以下に述べるようにいくつかの欧米の大学ではトランスレーショナルリサーチセンターを有している場合もある。
2.3.2 欧米の大学における取り組みと成功例
多くの欧米のトップ大学は、Translational researchを推進するための専門的なセンターを設置しています。これらのセンターは、研究資金の獲得、知的財産管理、企業との提携など、創薬開発に必要な専門知識とリソースを提供します。
2.3.2.1. Broad Institute of MIT and Harvard (米国)
Broad Instituteは、MITとハーバード大学が共同で設立した、ゲノム研究と生物医学研究の拠点です。
取り組み:
大規模なゲノムデータ解析、CRISPR-Cas9などの遺伝子編集技術、創薬スクリーニングを統合したプラットフォームを提供しています。
基礎研究者が、臨床応用を意識した研究デザインを行えるようサポートします。
成功例:
CRISPR-Cas9技術の実用化: ゲノム編集技術を創薬に応用する研究が進み、多くの製薬企業やバイオテクノロジー企業との提携を通じて、鎌状赤血球症や一部の遺伝性疾患に対する治療法開発に繋がっています。
2.3.2.2. The Francis Crick Institute (英国)
ロンドンに拠点を置くフランシス・クリック研究所は、英国の複数の主要機関（ウェルカム・トラスト、ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン、インペリアル・カレッジ・ロンドンなど）が共同で設立した生物医学研究センターです。
取り組み:
基礎研究者と臨床医が同じ建物内で共同研究を行いやすい環境を整備しています。
創薬開発に特化した専門家チームが、特許出願や企業との交渉を支援します。
成功例:
抗がん剤開発: 免疫学やがん研究の分野で画期的な基礎研究が行われており、特に免疫チェックポイント阻害剤の開発に関連する研究成果は、製薬企業との共同研究を通じて臨床試験へと進んでいます。
2.3.2.3. University of Pennsylvania's Perelman School of Medicine (米国)
ペンシルベニア大学のTranslational researchは、特に細胞・遺伝子治療の分野で世界をリードしています。
取り組み:
Translational and Clinical Research Institute（TCRI）を設置し、基礎研究から臨床試験までの支援を一貫して行っています。
CAR-T細胞療法のような先進的な治療法開発のための専門施設を持っています。
成功例:
CAR-T細胞療法: ペンシルベニア大学のCarl June博士らが開発したCAR-T細胞療法は、急性リンパ性白血病などの難治性がんに対する画期的な治療法となり、製薬企業Novartisとの提携により「Kymriah」としてFDAから承認されました。 これは、大学の研究成果が商業化され、多くの患者に届いた代表的な成功例です。
これらの事例は、大学が単なる研究機関ではなく、医薬品開発の重要なパートナーとして、Translational researchを通じてイノベーションを創出し、社会に貢献していることを示しています。
2.4. 規制環境と医薬品承認プロセス：スピードと安全性のバランス
医薬品の承認プロセスは、新薬が患者に届くまでのスピードを左右する重要な要素である。米国では、FDAが法制度で新薬承認審査に期限を設け、日本の約7倍以上の人員を確保することで審査期間を大幅に短縮してきた 1。これに対し、日本はドラッグ・ラグ（新薬が海外より遅れて承認される問題）やドラッグ・ロス（海外で承認された医薬品が国内で開発未着手となる問題）が拡大しており、特に後者は、2020年の直近5年間で欧米承認新薬246品目のうち72%が国内未承認であり、86品目（未承認薬の60%）が国内開発未着手となっている 8。
この「ドラッグ・ロス」は、海外の投資家や製薬企業が日本市場を評価する上で、深刻な課題として認識されている。米国との承認ラグは欧州より約10ヵ月長く 21、欧州では半数の品目が米国承認から1年以内に承認されているのに対し、日本では29%に留まる 21。さらに、売上高100億ドル以上の大企業の新薬が、日本での未承認薬全体の2割を占めていることから、海外の大企業が日本での承認取得に消極的である可能性が示唆されている 21。
特に、ドラッグ・ロスが発生している分野のシーズにおいては、たとえ日本で臨床データが取得できたとしても、海外の投資家や製薬企業から十分な評価を得られない可能性がある 8。その背景には、未承認薬との差分を示す比較データが不足していること 22 や、薬物の代謝酵素や標的分子の遺伝子多型の分布の違いといった民族的要因 が、治験データの不足や不十分性につながるという懸念がある 23。グローバル治験において、治験パフォーマンス（スピード、コスト、データクオリティ）を示し続けることができない施設や国は、将来的に治験の参加国から外されるという最悪のシナリオも指摘されている 24。これは、日本が国際的な競争力を維持するためには、世界に通用する臨床試験成績を迅速に取得できる開発環境の醸成が不可欠であることを示唆している 8。
また、国際的な規制当局間の連携においても、日本は遅れを取る傾向にある。かつては日米欧の3極での連携が図られてきたものの、近年は米国FDAと欧州EMAが共同で審査や情報共有を強化する傾向が顕著になっている 25。日本のPMDAも、こうした国際的な連携を深めるため、FDAやEMAとの二国間協議や職員派遣を始めてはいるが 26、その一方で、日本の規制や技術に関する情報発信力は弱く、国際対応体制も脆弱であることが課題として指摘されている 27。
このような背景から、日本が国際的な議論の蚊帳の外に置かれることで、規制科学におけるハーモナイゼーションが阻害され、グローバルな医薬品開発の流れからさらに取り残される懸念がある。こういった基盤が後退すると日本における臨床研究や治験の基盤が地盤沈下し、世界市場と連携した標準的な取り組みができなくなることを意味し、日本での創薬の基盤が崩壊してしまうことにつながりかねない。
2.5. 創薬支援産業（CRO, CDMO）と臨床開発インフラ：支援体制の差
米国の創薬エコシステムは、CRO（受託研究機関）やCDMO（医薬品開発製造受託機関）といった支援インフラが充実しており、それが圧倒的な治験スピードを実現する上で重要な役割を果たしている 2。これらの補完企業は、ベンチャーの技術を開発スケール化し、ケイパビリティの蓄積を循環させる上で不可欠な存在である 2。特に、グローバル水準の治験支援体制が確立されており、複雑な治験デザインの戦略立案から実施までをサポートし、開発プロセスの効率化・最適化に貢献している 29。
一方、日本の創薬支援産業は未発達であり、特にバイオ創薬を支援するCRO/CDMOは国内に極めて限定的である 5。この支援体制の不足は、治験を円滑に進めるための専門家（生物統計家、データサイエンティストなど）の不足と相まって、治験全体の非効率性やコスト増を引き起こしている 8。日本の治験コストが高いという指摘があるが、その本質的な原因は、医療機関のCROやSMO（治験施設支援機関）への過度な依存や、医師の臨床試験に関する知識や医療機関の自立性の乏しさにある 8。これらの構造的な問題が、日本がグローバルな臨床開発の場として選ばれにくいという「ドラッグ・ロス」のさらなる一因となっている 8。
さらに、GMP（製造管理及び品質管理の基準）の運用面においても、日米間で差異が存在する 30。日本のPMDAはPIC/S（医薬品査察協定及び医薬品査察共同スキーム）に加盟し、国際的な調和に努めているものの、その運用は完全には均一化されていない 30。例えば、FDAはデータの完全性（Data Integrity）に関して極めて厳格なアプローチを採用しており、電子記録システムの監査証跡やアクセス管理について詳細な要件を設けている 30。これに対し、日本のGMP省令は、これらの要件がより一般的な表現にとどまっている 30。また、FDAが無菌製造に関して詳細かつ具体的なガイダンスを提供しているのに対し 30、PMDAは書面調査が中心で実地調査が少ないという違いも指摘されている 32。これらの実務的な運用の差は、CDMOやCMOにとって、それぞれの市場に合わせた対応を必要とし、海外企業からの商業製造を受けにくくなるという現象を起こし、世界標準の製造現場での人材育成にも影を落とし、グローバルな開発を一層複雑にする要因となり得る。
加えて、CMO,CDMO産業は、商業製造案件を獲得するまでの死の谷の深さは創薬スタートアップの比ではない。かつての欧米のプレイヤーは1号案件を大赤字で受注し、経験を積み今がある。諸外国の規制に合わせた実績がないと海外勢の商業製造の案件が獲得できないことから制度の調和と案件が獲得できるまでの橋渡しを国がもっとコミットしなければならない。いままでの設備投資の支援だけではこの産業の育成をするには全く不十分であるにもかかわらず残念ながら経済産業省の担当部局はその必要性と現場の課題を理解しようとしていない。
2.6. 主要モダリティの強みとエコシステムの課題：技術特性と産業構造のミスマッチ
近年の創薬エコシステムでは、低分子化合物、抗体、核酸、細胞・遺伝子といった多様なモダリティ（創薬技術）の開発が活発に行われている。それぞれのモダリティは、その技術的特性から、エコシステムに異なる要求を突きつけるが、この点において日本は課題を抱えている。
低分子医薬品: 化学合成で比較的安価に製造でき、経口投与が可能という強みを持つ 33。一方で、特定のターゲットに限定して作用させることが難しく、副作用のリスクが高いという課題がある 33。低分子化合物の探索はすでに成熟し、新たな発見は困難になりつつある 35。この分野は、長年の歴史を持つ日本の大手製薬企業が安定した研究開発力を発揮してきた領域である 36。しかし、新たなモダリティが主流となる中で、従来の「自前主義」では革新的なイノベーションを生み出しにくくなっている 15。
抗体医薬品: 特定の病因物質をピンポイントで狙うため、高い治療効果と副作用の低減が期待できる 37。製造には動物などの細胞を用いるため高コストであり、経口投与ができないというデメリットがある 33。しかし、低コストで製造可能な「Fab化抗体」など新しい技術も登場しており、米国のようなベンチャー主導で大規模な資金が投入されるエコシステムは、こうした高リスク・高リターンの革新的技術の育成に適している 5。日本はバイオ創薬を支援するCDMOなどが限定的であり、製造面でのインフラが未発達である 5。特にCMOにとっては、少量多品種の治験製造だけでは収益を上げて事業を継続することができず、創薬エコシステムと言いながらここにもﾊﾞﾘｭｰﾁｪｰﾝの穴があるが政府は特に可能性と実現可能性のある抗体分野の支援になぜかあまり積極的ではない。
核酸・細胞・遺伝子治療: これらの新規モダリティは、従来の医薬品では困難だったターゲットに高い効果が期待でき、ゲノム情報を活用することで開発期間の短縮や副作用の低減も期待できる 39。しかし、この分野は特に日本のエコシステムとのミスマッチが顕著である。例えば、日本のアカデミアにはiPS細胞など優れた研究成果があるものの、事業化に必要な「ビジネスモデルの構築」や「製造・品質管理の実務者」の確保が困難である 42。 また、日本の公的グラントや投資は、特定の開発候補品を持つ「パイプライン型」プロジェクトに偏る傾向があり 43、複数の疾患に応用可能な「プラットフォーム型」の基盤技術への支援が限定的である 5。このため、新規モダリティの創出に不可欠な技術プラットフォームの育成が阻害されている 5。また、細胞・遺伝子治療製品は、製造量が少ないために高コストとなり、患者の経済的負担も大きくなりがちである 44。もっとも、製造インフラの面でいうとこの中でも核酸は日本でも会社数が一定程度存在する化学合成でも対応できる分野もあることから、日本の産業構造と技術の相性の観点からの産業育成の視点も必要ではないかと思われる。
上記の通り、技術によってどのように研究と製造権等と臨床開発が連携していくかの相互の関係も変わってきている。低分子の時代に比べ新しいモダリティにおいては、より早期に探索研究、製造検討、臨床開発が連携する必要があり、クラスター形成もそれぞれの機能を担えるプレイヤーが集積する必要がある。
2.7. 薬価制度：イノベーションを支える市場形成の課題
創薬エコシステムを健全に機能させるためには、イノベーションの「出口」となる市場の形成が不可欠である。この点において、日本の薬価制度は大きな課題を抱えている。
まず、日本の医薬品市場は、2015年以降、GDP成長に劣後する傾向が見られており、その将来性に対して悲観的な見通しが示されている 56。また、革新的な新薬の価値が薬価に十分に反映されにくいという問題がある 57。日本の薬価は、米国の薬価水準はもちろんのこと、欧州3か国（英独仏）と比較しても低位で算定されるケースが多いことが指摘されている 57。
さらに、日本の薬価制度には「市場拡大再算定」という仕組みがあり、市場規模が大きくなった革新的医薬品の価格が大幅に、かつ繰り返し引き下げられることが問題視されている 57。新薬創出加算の対象品目であっても、この再算定によって価値が毀損される可能性がある 58。加えて、2021年度からは薬価改定が毎年実施されるようになり 59、特許期間中の新薬の約半数が引き下げの対象となる見込みである 60。こうした頻繁な薬価引き下げは、製薬企業の収益性を低下させ、長期的な研究開発投資の計画を困難にし、結果として新薬開発意欲を削いでいる 60。
これらの薬価制度の課題は、日本の創薬エコシステム全体に悪影響を及ぼしている。海外の製薬企業や投資家から見れば、日本の市場はイノベーションに対する評価が低く、投資回収の予見性が低いと判断されかねない 61。これにより、海外企業が日本市場への参入を躊躇し、結果としてドラッグ・ラグやドラッグ・ロスがさらに悪化する懸念がある 60。イノベーションを適切に評価し、投資に見合った収益を確保できる市場環境がなければ、どんなに優れた技術や人材があっても、持続的な創薬活動は困難となる。
3. 日米創薬エコシステムの総合的なSWOT分析
これまでの比較分析を総合し、日米それぞれの創薬エコシステムの強み（Strengths）と課題（Weaknesses）を以下にまとめる。
3.1. 米国エコシステムの強みと課題
強み (Strengths):
巨大市場と潤沢なリスクマネー: 圧倒的な市場規模とVCによる豊富な資金供給が、ハイリスクな革新的創薬を可能にする 1。
高い人材流動性による好循環: 「成功例」が連続的な起業家や専門家を輩出し、資金、ノウハウ、成功体験が次世代に引き継がれる 4。
ベンチャー主導のオープンイノベーション文化: VCがカンパニークリエーションを主導し、アカデミアの研究成果を積極的に産業化する 3。
迅速な薬事審査体制: FDAは人員と法制度を強化し、新薬の迅速な市場導入を可能にしている 1。
課題 (Weaknesses):
異常な研究開発コストと薬価の高騰: 高騰する研究開発費と投資回収のプレッシャーが、極めて高い薬価に繋がっている 13。
ハイリスク・ハイリターン故の事業の不安定性: 潤沢な資金調達の一方で、開発失敗による事業解散のリスクも高い 17。
3.2. 日本エコシステムの強みと課題
強み (Strengths):
大手製薬企業による安定した研究開発力: 長年の歴史と伝統に裏打ちされた研究開発力と、グローバルネットワークを持つ企業が安定した事業基盤を形成している 46。
高度な製造技術と優秀な人材基盤: 高度な製造技術とそれを支える優秀な人材を有している 5。但しこれも徐々に創薬産業の支援の仕方を誤っており、人材の供給量が減ってきて来ているように思われ、早期に対応が必要である。
官民連携によるエコシステム構築への強い意志: 政府やAMEDといった公的機関が、創薬力強化を国家的課題として認識し、積極的にエコシステム構築を模索している 9。
課題 (Weaknesses):
「死の谷」と資金供給のボトルネック: 成長ステージに応じた大規模かつ継続的なリスクマネーが不足し、有望なシーズが海外に流出している 5。
人材の流動性不足と「自前主義」文化の残存: 人材が大企業に留まり、ノウハウや知見が外部に循環しにくい 5。
アカデミアと産業界の乖離: アカデミアの研究と産業界のニーズとの間にギャップが存在し、連携が進んでいない 7。人材流動性の低さもこの点に影を落としている。
治験インフラの未発達と専門家不足: 少量多品種の実験段階のサンプル製造や治験薬の製造などバイオ創薬を支援するCRO/CDMOが少なく、治験を円滑に進めるための専門家（生物統計家など）が不足している 5。
「ドラッグ・ロス」の常態化: 海外で承認された新薬が国内で開発されない問題が深刻化している 48。
以下の表は、日米創薬エコシステムの長所・短所を一覧にまとめたものである。
4. 結論と戦略的提言：日本が目指すべき創薬エコシステムの未来
これまでの分析から、米国が市場規模、資金、人材、インフラの各要素が相互に作用し、イノベーションを駆動する自律的な好循環を確立しているのに対し、日本は各要素が孤立し、連鎖的なボトルネックを生み出していることが明確になった。日本が創薬エコシステムを強化するためには、米国モデルを単純に模倣するのではなく、日本の強みを活かしつつ、ボトルネックとなっている課題を戦略的に解消していく必要がある。
4.1. 創薬力強化に向けた戦略的提言
資金面：ミドル・ステージへの大規模かつ継続的なリスクマネー供給
公的支援（AMED）の予算を増額し、開発品目あたりの支援上限額を5億円から、事業化に必要な水準（20億円から30億円）まで引き上げるべきである 6。
公的資金が、応募段階からの協力企業の関与を必須としないような、よりベンチャーのニーズに合わせた柔軟な支援スキームを創設すべきである 6。特に、AMEDが実施する「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」が、臨床試験を目指す特定の開発候補品を持つ「パイプライン型」の研究に限定され、将来的に複数の医薬品に応用可能な「プラットフォーム型」の基盤技術への支援が不十分であるという現状を改善する必要がある 5。このような支援モデルの偏りが、VCの投資判断にも影響を与え、この分野の育成を阻害している 5。
AMEDの認定VC事業ではニューマネーの投資後しか恩恵が受けられないため本来堅牢なデータを事業化や投資前に蓄積していくことも重要であることからVCが関与しないと使えない予算を中心に設計する制度の欠陥を早急に是正すべきである。新規投資余力があるドライパウダーのあるVCでなければ機能しない仕組みになってしまっているほか、VCだけの力では、米国との圧倒的な規模と人材の厚みの違いため、VCを核とした政策設計は直ちに修正すべきである。また、堅牢なデータを持つシーズの数を増やすためにもVC投資前のトランスレーショナルリサーチの段階での支援を行う政策も必要である。
人材面：多領域を横断する「橋渡し」人材の育成と流動性の促進
シーズの事業化の分析におけるTPPの活用を行い対象プロェクトの課題と対応すべきタスクとその資金の見積もりを分析的に行うことを習慣としていく
アカデミアが自力で薬事や臨床試験の知見を得られるよう、大学・研究機関における卒前・卒後教育を抜本的に改革すべきである 8。
シーズの評価を多角的なサイエンスの観点からできる人材の育成が必要である。創薬の開発過程は複雑な様々な専門性を持つプロセスに分かれており、製薬メーカー出身者であればこの人材とイコールということではない。
医薬品開発の核となる生物統計家やデータサイエンティストの教育体制を充実させ、飛躍的な増員を目指すべきである 8。特に、データサイエンスとライフサイエンスを融合させ、理論だけでなく具体的な案件ベースで実践的な知識と経験を習得できる人材育成が重要となる。
大企業からベンチャーへの人材流動性を促進するため、キャリアパスの多様化を支援する制度的・文化的改革が求められる。
まだCDMOにおいても常に良い商業製造の案件が獲得できない時機もあることから製造に必要な技術者をアカデミアのプロセス開発ラボのような基盤整備にどう生かしていくかそしてこういった設備のアカデミア周辺での取り組みも支援すべきである。
また政策を組むべき政府の部局が文部科学省、厚労省、健康医療戦略室、経産省と別れてしまっており一貫した支援がどうしても個別の担当官の実力に依存することになりサスティナブルな支援ができないのと、省庁間を超えた調整が必ずしも容易ではないのと、前任の担当者の組んだ政策を否定しにくいという官僚構造の弱さが新しい技術においては悪影響をもたらしており、横断的な人材交流が政府の側にも求められる。
制度・インフラ面：国際競争力を意識した規制と臨床開発体制の抜本的強化
「ドラッグ・ロス」を解消するため、国際共同治験を円滑に進めるための基盤を整備すべきである 8。具体的には、医療機関の治験実施能力向上に集中的に投資し、国際レベルの臨床開発の場として日本が選ばれるよう、環境を醸成する必要がある 8。
また、まだチャンスが残されている創薬がこれからのブレインヘルス分野など、まだドラッグ・ロスが顕在化していない分野においても、臨床データを含むインフラの整備と臨床研究の基盤整備、そして研究を呼び込む力の確保が急務である。現状では、日本の患者の診療データは分散しており連結が困難なため、米国で見られるようなRWE（リアルワールドデータ）をきっかけとした追加効能の開発機会を損失している 53。また、データの国際標準とのずれも心配されることから、国際標準と連携可能なデータ基盤とそれを支える研究予算が必要である。
創薬支援産業であるCROやCDMOの育成においては、単なる設備投資や人材育成の政策だけではなく、事業が国際化するための各種ルールの国際調和の加速と、案件獲得に必要な経験値を積むために初回案件を低廉に引き受けるといった実務的な課題に配慮した政策支援が必要である。
一定の分野のように複雑な規制環境がイノベーションを阻害している領域では、規制に配慮した過剰な設備投資を是正し、競争力のある規制・運用プランを検討すべきである 8。
国際的な規制当局間の連携を強化するため、ICHのような既存の枠組みに限らず、バイオバンクやゲノム医療の分野で国際標準を策定するGA4GH 54 G2MC55など、新たな技術の議論が行われる場をタイムリーに探索し、日本の政策に権限を持つ専門家が積極的に参加できる体制を整えるべきである 25。PMDAも、FDAやEMAとの二国間協議や職員派遣を進めているものの 26、国際的な情報発信力の弱さや脆弱な国際対応体制が課題として指摘されており 27、これを克服する必要がある。
薬価制度面：イノベーションを適切に評価する制度改革
イノベーションを評価する市場環境を整えるため、市場拡大再算定の見直しなど、特許期間中の薬価が予見性をもって維持されるよう、薬価制度を改革すべきである 58。また、革新的新薬の薬価が海外に比べて低く算定される現状を改善し、投資に見合った価値を適切に反映させる評価軸を確立する必要がある 57。
これらの改革は、海外の投資家や製薬企業が日本市場に参入する意欲を高め、ドラッグ・ロスを短縮する上で不可欠な要素となる 61。
安全性・有効性を担保する仕組みを前提として、公的な保険によらない民間保険による市場の形成の議論も一定限度は必要である。
4.2. 持続可能な好循環の構築に向けて
日本が目指すべきは、米国の「市場規模」や「自己責任文化」を単純に再現することではない。日本の強みである大手製薬企業の安定性、高い技術力、そして官民連携の強い意志を活かし、各プレイヤー（アカデミア、ベンチャー、大手製薬、政府）が有機的に連携してエコシステム全体を強化することである 9。これは単一企業では達成できない国家的課題であり、日本人だけで固まるのではなく、海外のエコシステムと連携した多様なメンバーとつながり、ヒト・モノ・カネ・情報を循環させる体制を構築することが不可欠である。中長期的な視点から議論を継続していくことが求められる。この道筋を力強く踏み出すことが、国民に最新の医薬品を迅速に届け、健康寿命の延伸と経済成長を両立させる唯一の道である。
引用文献
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PMDA FDA、EMEAと共同審査に向け、協議スタート | ニュース - ミクスOnline, 8月 25, 2025にアクセス、 https://www.mixonline.jp/tabid55.html?artid=38055
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