FDAの個別化遺伝子治療に対する承認プロセス"plausible mechanism pathway"とは

はじめに

FDAは、個別化された遺伝子編集治療を承認プロセスに正式に組み込む新しい制度「plausible mechanism pathway（生物学的妥当性に基づく承認ルート）」を公表しました。

論文を発表したのは、FDAコミッショナーのMartin Makary氏と、細胞・遺伝子治療を所管するCBERディレクターのVinay Prasad氏です。

この制度は、特に超希少疾患や単一遺伝子異常に対して「N＝1〜数例のための治療」を、どのように“薬”として評価し、承認していくかという課題に特化した初めての包括的な枠組みの一つとなります。

今回の発表の位置づけは、承認プロセスに組み込むための新しい制度の基本方針を公表し、今後、ガイダンス等で具体化されていく見込みだと思います。

概要

個別化治療は従来の承認ルールに適合せず