Intellia Therapeutics、HAEでPhase 3成功：遺伝子編集の商業化が次の局面へ

遺伝性血管性浮腫（Hereditary Angioedema: HAE）は、顔面、四肢、腹部、喉頭などに予測不可能な重度の腫脹を引き起こし、患者の生活の質（QOL）を著しく低下させる希少遺伝性疾患である。長年にわたり、この疾患の治療は、急性発作時の症状緩和（オンデマンド治療）と、生涯にわたる定期的な薬剤投与による予防（プロフィラキシス）という対症療法的な枠組みに依存してきた。しかし、2026年4月に発表されたIntellia Therapeutics（以下、NTLA）の臨床データは、この疾患領域における治療パラダイムの根本的な転換を示唆している。NTLAが開発を進める一回投与型の体内（in vivo）CRISPR遺伝子編集治療薬「lonvoguran ziclumeran（lonvo-z、旧称NTLA-2002）」が、Phase 3 HAELO試験において主要評価項目およびすべての副次評価項目を達成した。