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核酸医薬(アプタマー・mRNA・アンチセンス)で先回りする 個人投資家のための厳選20銘柄リスト

核酸医薬は、低分子薬や抗体医薬では狙いにくかったRNAや遺伝子発現の制御に踏み込むモダリティーです。アンチセンス、siRNA、アプタマー、mRNA、デコイオリゴ、LNPなどの技術が連なり、創薬ベンチャーだけでなく、原薬製造、脂質・DDS、分析装置、診断、研究用試薬まで投資テーマが広がっている点が特徴です。日本では、核酸医薬承認品として、アプタマーのマクジェン、アンチセンスのスピンラザ、siRNAのオンパットロ、国産アンチセンス医薬のビルテプソ、siRNAのレクビオ、ASOのクアルソディ、アプタマーのアイザーヴェイなどが積み上がってきました。(国立保健医療科学院)


政策面でも、国はワクチン開発・生産体制強化を進め、デュアルユース製造設備に2021年度補正で2,274億円、2022年度補正で1,000億円を措置し、2023年9月時点で23件の採択案件を積み上げています。対象にはmRNA原薬、DNAワクチン、遺伝子治療薬などが含まれ、国内製造能力の再構築が重要テーマになっています。(内閣官房)

市場の見方も変わりつつあります。株式市場では「核酸医薬関連」が独立したテーマとして整理され、2026年1月時点で創薬、原薬、DDS、製造支援まで幅広い上場企業がテーマ銘柄として取り上げられています。(株探) さらに、アプタマー市場については日本市場が2025年の2.101億ドルから2034年に6.864億ドルへ拡大するとの民間調査もあります。(newscast.jp)

本記事では、核酸医薬の「薬を作る会社」だけでなく、「作れる会社」「届ける会社」「測る会社」「研究を支える会社」まで視野を広げ、東証上場の30銘柄を5カテゴリに分けて整理します。個人投資家にとっては、臨床試験の成否に依存するハイリスク銘柄と、製造・分析・材料で恩恵を受けやすい周辺銘柄を分けて見ることが重要です。

本記事は2026年7月7日時点の情報に基づいています。投資判断は必ずご自身の責任で行ってください。本記事は特定銘柄の売買を推奨するものではありません。情報の正確性には万全を期していますが、その完全性や将来の成果を保証するものではありません。最新の決算、IR、適時開示、臨床試験情報は各企業の公式IR等で必ず確認してください。

1. 核酸創薬・アプタマー・アンチセンスの中核銘柄

核酸医薬テーマの中心は、実際に核酸やmRNAを標的にした創薬パイプラインを持つ企業です。創薬ベンチャーは赤字先行になりやすい一方、成功時の事業価値の変化が大きく、進捗確認の重要度が高い領域です。

【mRNA標的創薬の新鋭】Veritas In Silico(130A)

◎ 事業内容:
mRNAを標的とする低分子医薬品の創製を中心に、独自プラットフォーム「ibVIS」を活用した創薬支援と自社パイプライン開発を行う創薬ベンチャーです。製薬企業との共同研究収入を基盤に、アンチセンスなど核酸医薬領域にも技術展開を進めています。

・会社HP:

◎ 注目理由:
核酸医薬テーマとの接点は、mRNA標的創薬とアンチセンス医薬への技術展開です。Veritas In Silicoは2025年7月、三菱ガス化学と核酸医薬品の創製および製造方法確立を目的とした共同研究契約を締結しました。同社はibVISをmRNA標的低分子だけでなくASOにも応用し、ASO関連技術で特許を取得したと説明しています。2026年3月期第1四半期の事業収益は1,780万円、研究開発費は6,703万円、営業損失は1億2,219万円でした。一方、2026年3月末時点の純資産は15億2,750万円あり、初期創薬企業としては資金残高と共同研究の質が確認ポイントになります。(mgc.co.jp)

◎ 企業沿革・最近の動向:
2016年設立の東証グロース上場企業で、2024年に上場しました。創業時からmRNAを直接読む創薬技術を掲げ、製薬企業との共同研究を軸に事業化を進めています。2026年にはmRNA標的核酸医薬品の自社パイプラインに関する特許出願や、SpiroChemとの共同探索などを発表しています。(IPO基礎)

◎ リスク要因:
売上規模がまだ小さく、研究開発費が先行する赤字企業です。共同研究の継続、契約一時金、特許の有効性、臨床入りまでの時間軸が株価変動要因になります。

◎ 参考URL(みんかぶ):

◎ 参考URL(Yahoo!ファイナンス):

◎ 参考URL(カブヨミ):



【アプタマー創薬の専業株】リボミック(4591)

◎ 事業内容:
核酸アプタマー医薬の研究開発を行う創薬ベンチャーです。独自の「RiboARTシステム」を用いて標的タンパク質に結合するアプタマーを創製し、自社開発、共同研究、ライセンスアウトを組み合わせて収益化を目指しています。

・会社HP:

◎ 注目理由:
核酸医薬の中でも、アプタマーに特化した数少ない東証上場企業です。主力候補のRBM-007は抗FGF2アプタマーで、眼科疾患や疼痛領域での展開が注目点になります。2026年3月期の事業収益は300万円、研究開発費は8億300万円、販売費及び一般管理費は4億600万円、営業損失は12億700万円でした。2027年3月期会社計画では事業収益1,700万円、営業損失15億4,700万円が示されており、ACHの第3相試験やRBM-006の非臨床試験計画が次の材料になります。収益化前の創薬株として、パイプラインの進捗と資金調達リスクを同時に見る必要があります。(株式会社リボミック)

◎ 企業沿革・最近の動向:
2003年設立で、東京大学発のアプタマー創薬企業として成長してきました。2026年3月時点の資本金は8億7,200万円、従業員は25名です。大塚製薬、大正製薬、味の素などとの提携実績を持ち、米国子会社も設立しています。(株式会社リボミック)

◎ リスク要因:
臨床試験の結果や提携先の判断に業績が大きく左右されます。収益規模が小さく、継続的な研究開発資金の確保も重要なリスクです。

◎ 参考URL(みんかぶ):

◎ 参考URL(Yahoo!ファイナンス):

◎ 参考URL(カブヨミ):

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