日本の新薬はどう承認されるのか——PMDA・厚労省と日本版スピード承認制度を読み解く #17

このシリーズのラインナップは→ 第1回の記事でご確認いただけます。

前回は、米国で新薬がどう承認されるかを見てきた。

NDAやBLAといった申請、FDAの審査、そしてFast TrackやAccelerated Approvalといった優遇制度。

そこで、こんな疑問を持った方もいるかもしれない。

米国の制度を中心に見てきたのは、製薬ビジネスにおける米国市場の重要性が理由だった。これは記事02で整理したとおりである。

しかし、日本市場を読むなら、日本の承認制度も知っておく価値がある。

特に最近は、「ドラッグロス」という言葉をニュースで見かけることが増えた。海外で承認された薬が、日本では使えない——そんな話である。

この記事では、日本の新薬承認の仕組みを、米国（記事16）と対比しながら整理する。そして最後に、日本市場が抱える構造問題である「ドラッグラグ・ドラッグロス」を、ビジネス視点で読み解く。

承認の主役は誰か——PMDA・厚生労働省・薬事審議会

米国では、FDAが審査から承認までを一手に担っていた。

日本では、ここが少し違う。役割が分かれているのだ。

登場するのは、大きく3者である。

• PMDA（独立行政法人 医薬品医療機器総合機構） ——科学的な審査を行う実働部隊。

• 厚生労働省（厚労省） ——最終的に承認を「決定」する行政。

• 薬事審議会 ——外部専門家が承認の可否を審議する場。

流れをざっくり言うと、こうなる。

製薬会社は、厚生労働大臣に対して承認申請を行い、その審査実務をPMDAが担う。PMDAが品質・有効性・安全性を科学的に審査し、その結果を厚生労働省に報告する。重要な品目については、薬事審議会で審議され、その意見を踏まえて、最終的に厚生労働大臣が承認する。

ここで、米国との対応関係を押さえておきたい。

米国ではFDAが「審査」も「承認」も担う。一方、日本では審査（PMDA）と承認の決定（厚労大臣）が分離している。

記事16で見たFDAの諮問委員会とまったく同じではないが、外部専門家の意見を踏まえて承認判断を支える仕組みとして、日本では薬事審議会が近い役割を持つと考えると分かりやすい。

なお、この薬事審議会は、かつて「薬事・食品衛生審議会」と呼ばれていたが、2024年4月の改組後は「薬事審議会」となっている。過去の資料では旧名称で出てくることもある。

申請から承認までの流れ——「12ヶ月」という基準

ここからは、申請から承認までの流れを見ていく。

なお、日本の承認制度は国内の仕組みで動くが、申請資料や臨床試験、品質・安全性評価の考え方は、ICHなどを通じて国際的にかなり共通化されている。そのうえで、日本ではPMDAが審査し、厚生労働大臣が承認する、という国内プロセスが動いている。

PMDAは、申請を受け付けると審査を進める。

ここで知っておきたいのが、総審査期間の目標である。

PMDAは、新医薬品の通常品目について、申請受付から承認までの総審査期間の目標を12ヶ月に置いている。

記事16で見たように、米国FDAのStandard Reviewの目標は10ヶ月だった。数字の取り方が完全に同じではないため単純比較はできないが、「だいたい1年が一つの基準」という感覚はつかんでおきたい。

ただし、これらはあくまで総審査期間の目標であり、すべての品目が必ずその期間内に承認されるという意味ではない。PMDA側の審査、企業側の照会事項対応、GMP調査、提出資料の完成度などによって、実際の審査期間は前後する。

そして米国にPriority Reviewがあったように、日本にも「審査を早める制度」がある。

ここからが本題である。

日本版「審査を早める制度」を整理する

日本にも、米国の優遇制度に近い仕組みがいくつかある。

ただし、日米の制度設計は完全に同じではない。以下の対応関係は、理解のための目安として見てほしい。

優先審査——重篤・有用性で前倒しする（≒ Priority Review）

重篤な疾病で、医療上の有用性が高いと認められる薬は、優先審査の対象になる。

優先審査に指定されると、総審査期間の目標が、通常の12ヶ月から9ヶ月に短縮される。

これは、米国のPriority Review（標準審査より審査を早める制度）に対応するものだと考えてよい。

ここで注意したいのは、記事16でも強調したことと同じである。

審査のスピードと、承認の可否は、別の話だ。

先駆的医薬品指定制度——目標6ヶ月の最速ルート（≒ Breakthrough Therapy）

世界に先駆けて日本で開発される、画期的な新薬を対象とするのが、先駆的医薬品指定制度である。

指定の主な条件は、おおむね次のようなものである。

• 治療薬としての画期性

• 対象疾患が重篤であること

• 極めて高い有効性が見込まれること

• 世界に先駆けて、日本で承認申請される予定であること

この指定を受けると、総審査期間の目標が6ヶ月まで短縮される。通常品目の半分である。

さらに、申請前の段階からPMDAの相談（対面助言）で優先的な扱いを受けられるなど、審査前から手厚いサポートがつく。

米国のBreakthrough Therapy（強い初期データを前提に、開発全体を加速する制度）と同じく、開発・審査を前倒しする制度に近い。ただし、日本の先駆的医薬品指定制度は、「世界に先駆けて、または同時に日本で申請する意思・体制」を重視する点が特徴である。米国のBreakthrough Therapyと完全に同じ制度ではない。

なお、この指定を受けた医薬品は、制度開始以来、年に数品目という限られたペースで積み上がっている。決して乱発される指定ではない、という点も押さえておきたい（最新の指定品目一覧はPMDAのサイトで公表されている）。

条件付き早期承認制度——検証試験を待たずに承認する（≒ Accelerated Approval）

3つ目が、医薬品の条件付き早期承認制度である。この記事では、分かりやすさのために「条件付き承認」と呼ぶ。

これは、重篤な疾患で有効な治療法が乏しく、通常の検証的試験（一般にPhase 3に相当）を日本で実施することが難しい、または実施に長い時間を要する場合などに、検証的試験の成績を承認前にすべて求めるのではなく、市販後の調査等を条件として承認する仕組みである。

その代わり、承認後に有効性・安全性のデータを集めることなどが「承認条件」として課される。

つまり、

という考え方だ。

これは、記事16で見た米国のAccelerated Approval（加速承認）と似た性格を持つ制度である。どちらも、重篤な疾患などで早く患者に治療選択肢を届けるため、承認後のデータ収集や確認を前提にする点では共通している。

ただし、両者は完全に同じではない。米国のAccelerated Approvalは、サロゲートエンドポイント（臨床的有用性を予測すると考えられる代替指標）に基づく早期承認という性格が強い。一方、日本の条件付き早期承認制度は、日本で検証的試験を実施することが困難、または長時間を要する場合に、市販後調査等を条件として承認する仕組みである。力点が少し違う。

早く患者に届けられる一方で、承認後のデータで有効性・安全性を確認していく必要がある。

この制度は2020年9月に法制化され、運用が続いている。

3つの制度を一枚で

ここまでを、米国と対比して整理しておく。

いずれも「早く患者に届ける」ための制度だが、早める対象は異なる。優先審査は審査期間、先駆的医薬品指定は開発・審査全体、条件付き早期承認は承認前に求める検証データの扱いがポイントである。

ただし、指定は承認を保証するものではない。この読み分けは、米国編と同じである。

ドラッグラグ・ドラッグロス——日本市場の構造問題

ここまでは「制度」の話だった。

最後に、その制度が動いている日本市場が、いま何を抱えているのかを見ておきたい。これが業界・投資家の双方にとって、最も重要な論点である。

かつて日本では、海外で承認された薬が日本で使えるようになるまでに、長い時間がかかる問題があった。これをドラッグ・ラグ（drug lag）と呼ぶ。

2010年代を通じて、この遅れは一度かなり改善したとされる。

しかし近年、より深刻な問題が指摘されるようになった。ドラッグ・ロス（drug loss）である。

ドラッグラグが「遅れて入ってくる」問題だとすれば、ドラッグロスはそもそも日本で開発・申請すらされない問題だ。

• ドラッグ・ラグ：海外より遅れて日本に入る（＝時間の遅れ）

• ドラッグ・ロス：そもそも日本で開発・申請されない（＝市場からの抜け落ち）

たとえば医薬産業政策研究所の代表的な分析では、2020年末時点の国内未承認薬は176品目あり、そのうち国内で開発情報がないものは95品目とされる。また、ドラッグラグを有する品目のラグ期間は中央値で16.4か月、つまり約1.4年とされている。

なお、こうした数字は調査時点や集計対象によって変わる（たとえば厚労省資料では、2023年3月時点で欧米承認済み・国内未承認の品目を別の方法で整理している）。最新状況を見る際は、厚労省や業界団体の資料を確認したい。

なぜ、こうなるのか。

背景の一つが、海外の新興バイオ企業（スタートアップ）が開発した薬である。

こうした企業にとって、日本市場は必ずしも優先順位が高くない。日本の臨床試験には独特の手続きや、追加の日本人データを求められる傾向があり、開発のコストと手間が大きいと受け止められてきた。結果として、「日本は後回し」あるいは「日本ではやらない」という判断につながる。このように、企業が日本での開発・申請を後回しにしたり、場合によっては最初から日本を開発対象から外したりする動きは、ビジネスの文脈で "Japan Passing"（ジャパン・パッシング） と呼ばれることもある。

ここは、ビジネス視点で押さえておきたい。

そして、その「経済的な合理性」を大きく左右するのが、薬価——薬の公定価格である。日本の薬価がどう決まり、なぜ相対的に低いのか、そしてそれが企業の判断やドラッグロスにどう響くのかは、それだけで一本のテーマになる。この点は、別の記事で詳しく掘り下げる予定だ。

規制当局も、この問題に手を打ち始めている。

たとえば2023年12月には、海外で開発が先行した薬について、国際共同治験の開始前に日本人での第I相試験を一律に求める考え方を見直し、その必要性を個別に判断する方向が示された。日本だけ追加の初期試験を求められる、というハードルを下げる狙いである。

こうした動きが、ドラッグロスをどこまで反転させられるか。今後数年の、注目すべき論点である。

まとめ——日本の承認ニュースは「制度の階段のどこか」で読む

最後に、要点を整理する。

• 日本では、PMDAが審査し、厚生労働大臣が承認する。役割が分離している点が米国と違う。

• 審査を早める制度として、優先審査（9ヶ月）・先駆的医薬品指定（6ヶ月）・条件付き承認がある。それぞれ米国のPriority Review・Breakthrough・Accelerated Approvalに近い（ただし要件や力点には違いがある）。

• 「指定」は審査を早めるが、承認を保証するものではない。米国編と同じ読み方が通用する。

• 日本市場の構造問題がドラッグラグ・ドラッグロス。有効性だけでなく、「日本で開発する合理性があるか」という企業判断が、薬の入手可能性を左右する。

日本の承認制度を見るときに大事なのは、「PMDAが審査し、厚労省が承認する」という制度の流れだけではない。

その薬が、優先審査に乗っているのか。先駆的医薬品に指定されているのか。条件付き早期承認なのか。そして、そもそも企業が日本で開発・申請する意思を持っているのか。

この4つを分けて読むと、日本の承認ニュースの意味が、かなり見えやすくなる。

次回は、承認された薬が市場に出たあとの世界——市販後の安全性監視を見ていく。承認は、ゴールではない。

参考資料

• 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）「先駆的医薬品等指定制度」

• 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）「医薬品の条件付承認制度への対応」

• 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）「新医薬品に係る承認審査の標準的プロセスにおけるタイムライン」

• 厚生労働省「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」関連資料

• 日本製薬工業協会 医薬産業政策研究所「ドラッグ・ラグ／ロスの実態把握と要因分析」

※本記事は、公開情報をもとに製薬業界をビジネス視点で解説するものであり、特定の医薬品・銘柄の投資判断を推奨するものではありません。制度の詳細や最新の運用については、必ずPMDA・厚生労働省の一次情報をご確認ください。