薬の種類（モダリティ）入門——低分子から細胞・遺伝子療法まで #04

このシリーズのラインナップは→ 第1回の記事でご確認いただけます。

製薬業界のニュースを読むと、「二重特異性抗体」「ADC」「核酸医薬」といったカタカナ用語に戸惑うことはないでしょうか。

私自身、最初は「モダリティ」というカタカナを見るだけでアレルギーが出ていた。

しかし今では、これは単なる専門用語ではないと考えている。

「どの種類の薬を作るか」、つまりモダリティの選択は、製造コスト、患者負担、開発期間、そして企業の競争力までを左右する、経営・投資上の重要な判断そのものだ。

この記事では、代表的なモダリティを次の流れで整理する。

小さな化学物質である低分子薬。
低分子とバイオ医薬品の中間にある中分子・ペプチド薬。
体のタンパク質や抗体を利用する抗体薬・タンパク質医薬。
抗体をさらに応用したADC。
遺伝情報に関わる分子を使う核酸医薬。
放射線を標的に届ける放射線医薬品。
そして、細胞・遺伝子・ウイルスを使う新しい治療である。

この記事は、これらを細かい専門分類としてではなく、

という視点で整理していく。

これは、第1回で描き始めた「製薬業界の地図」の中でも、かなり重要な一枚である。

① 低分子薬——飲み薬の王様、しかし限界もある

アスピリンから最新の抗がん剤まで、今も薬箱の主役は低分子薬だ。
たとえば、HIV治療薬のインテグラーゼ阻害薬、カボテグラビルなども低分子薬である。

低分子薬とは、分子量が比較的小さい化学物質の薬である。
最大の武器は、飲み薬にしやすいことだ。

分子が小さいため、胃や腸から吸収されやすく、細胞の中にも入りやすい。
製造コストも比較的低く、スケールアップもしやすい。
そのため、ジェネリック医薬品の主戦場にもなっている。

また、分子の性質や製剤設計によっては、同じ低分子薬でも飲み薬にしたり、ゆっくり効く注射剤にしたりできる。
この「届け方の自由度」は、後の記事で見るDDSにもつながる。

一方で、低分子薬には限界もある。

低分子薬は、標的タンパク質にうまく結合して働く。
しかし、すべてのタンパク質に、低分子が入り込める「くぼみ」や「ポケット」があるわけではない。

そのため、従来は薬にしにくい標的、いわゆるUndruggable Targetが存在してきた。

低分子薬は、

と考えるとわかりやすい。

ビジネス・投資の視点

低分子薬の大きなリスクは、パテントクリフである。

パテントクリフとは、特許切れによって売上が急減することだ。

低分子薬は化学合成で作れるため、特許が切れると安価なジェネリック医薬品が参入しやすい。
その結果、先発品の売上が急速に落ちることがある。

投資家は、その企業のポートフォリオが低分子薬に偏りすぎていないか、あるいはAI創薬などによって従来狙えなかった標的を攻略できているかを見る必要がある。

② 中分子・ペプチド——低分子とバイオの「橋渡し」

低分子とバイオ医薬品の中間に位置するのが、中分子やペプチドである。

ペプチドは、アミノ酸が連なった分子だ。
体内のホルモンに近い働きを再現しやすい。

話題のGLP-1薬は、この代表例である。

ペプチド薬は、低分子薬よりも標的を狙う力が強く、抗体薬よりは製造しやすい。
いわば、低分子とバイオ医薬品の「橋渡し」のような存在だ。

一方で、弱点もある。

ペプチドはタンパク質に近い性質を持つため、消化管で分解されやすい。
そのため、多くは皮下注射で投与される。

ただし、最近では経口化、つまり飲み薬にする技術も進化している。
GLP-1薬の経口化は、その代表的な挑戦である。

ビジネス・投資の視点

GLP-1薬の成功によって、ペプチド薬は糖尿病や肥満症のような巨大市場を攻略できることを示した。

肥満症や糖尿病は、対象患者が非常に多い。
そのため、薬として成功すれば売上規模も大きくなる。

また、抗体薬ほど巨大な製造設備は不要だが、低分子薬ほど簡単にコピーできるわけでもない。
精製プロセスや製剤技術が複雑なため、一定の参入障壁もある。

さらに、経口化に成功すれば、注射に抵抗がある患者層を取り込める。
これは市場シェアを大きく変える可能性がある。

③ 抗体薬・タンパク質医薬——体の仕組みを利用する薬

低分子薬やペプチド薬よりもさらに大きな分子を使うのが、タンパク質医薬や抗体薬である。

タンパク質医薬とは、体内で働くタンパク質を薬として利用するものだ。
たとえば、不足しているタンパク質を補ったり、体の中の反応を調整したりする。

その中でも、製薬業界の大きな柱になっているのが抗体薬である。

抗体薬は、生きた細胞を使って製造する巨大なタンパク質製剤である。
がん治療薬のオプジーボ、免疫疾患薬のヒュミラなどが有名だ。

抗体薬の強みは、特異性の高さにある。

つまり、狙った標的を非常に高い精度で認識できる。
細胞の表面にある目印や、血液中にあるタンパク質などを、精密に狙うことができる。

一方で、抗体は分子が大きい。
そのため、基本的に細胞の中には入りにくい。

つまり抗体薬は、

である。

最近では、抗体薬もさらに進化している。

通常の抗体薬は、基本的に1つの標的を狙う。
これに対して、二重特異性抗体は、2つの標的を同時につかむように設計された抗体である。

代表的なのが、がん細胞とT細胞を近づけるタイプだ。
一方の腕でがん細胞をつかみ、もう一方の腕で免疫細胞であるT細胞をつかむ。
これにより、T細胞をがん細胞の近くに引き寄せ、攻撃を促す。

つまり二重特異性抗体は、

と考えるとわかりやすい。

ただし、免疫細胞を強く活性化するため、副作用管理も重要になる。
そのため、効果だけでなく、安全性や投与できる医療体制も見る必要がある。

ビジネス・投資の視点

抗体薬は、製造に高度な技術と大規模設備が必要になる。

数百億円規模の設備投資が必要になることもあり、これが強い参入障壁になる。

また、特許切れ後も、低分子薬のように簡単にジェネリック化されるわけではない。
抗体薬の後続品はバイオシミラーと呼ばれ、製造や品質管理の難易度が高い。

そのため、低分子薬に比べると、特許切れ後の売上低下が緩やかになりやすい。

二重特異性抗体は、既存の抗体薬をさらに進化させる技術として注目されている。
ただし、通常の抗体薬より設計・製造・安全性管理が複雑になりやすく、臨床でどこまで扱いやすい薬にできるかが重要になる。

④ ADC——抗体を「運び屋」にする薬

ADCも、抗体技術を応用したモダリティである。

ただし、通常の抗体薬のように標的を認識するだけではない。
抗体を「運び屋」として使い、がん細胞に強力な薬物を届ける。

ADCは、抗体薬物複合体と呼ばれるモダリティである。

簡単に言えば、抗体の「狙い撃ち能力」と、低分子薬の「強力な殺細胞効果」を組み合わせた薬だ。

ADCは、主に3つの要素でできている。

• がん細胞を狙う抗体

• がん細胞を殺す薬物、つまりペイロード

• 抗体とペイロードをつなぐリンカー

抗体ががん細胞を見つけて結合し、細胞内に入ったところで薬物を放出する。

まさに、誘導ミサイルに弾頭を載せたような発想である。

第一三共のエンハーツは、その代表例だ。

ADCが必要になるのは、

である。

普通の抗体だけでは、がん細胞を十分に殺せないことがある。
一方、毒性の強い低分子薬をそのまま全身に投与すると、副作用が強すぎる。

そこで、抗体を誘導装置として使い、毒薬をがん細胞に届ける。
これがADCの考え方だ。

ビジネス・投資の視点

ADCは、現在の製薬M&Aの主戦場の一つである。

ファイザーによるSeagen買収などに象徴されるように、ADC技術を持つ企業は高く評価されやすい。

理由は、技術が非常に複雑で、模倣が難しいからだ。

抗体、リンカー、ペイロード、製造、臨床開発。
これらをすべて高い水準で統合する必要がある。

そのため、成功すれば高い利益率と長い製品寿命が期待できる。

⑤ 核酸医薬——「設計図」に働きかける薬

核酸医薬は、タンパク質そのものではなく、タンパク質を作るための設計図に働きかける薬である。

設計図に「働きかける」と言っても、方向は2つある。
設計図を持ち込んで作らせるか、設計図を止めるか、である。

まず、設計図を持ち込む側がmRNA医薬だ。

mRNA医薬は、必要なタンパク質を作るための設計図（mRNA）を体内に届け、体自身にそのタンパク質を作らせる。

最も有名な例が、新型コロナウイルスのmRNAワクチン（コミナティ、スパイクバックス）である。
ウイルスの一部を作る設計図を体内に届け、免疫を作らせた。

mRNAは比較的速く作れ、設計図を差し替えれば別の標的にも応用しやすい。
そのため、ワクチンを超えて、がんや希少疾患の個別化医療への展開も期待されている。

ただし投資の目で見れば、mRNAは「知名度のわりに、まだCOVIDワクチン以外で稼げていない」モダリティである。
真価が問われるのは、がんなどへの応用がこれから収益につながるかどうかだ。

一方、逆向きに働くのがsiRNAである。

siRNAは、病気に関わるタンパク質を作るmRNAを止める。
タンパク質が作られる前の段階で、原因に近いところを抑えるイメージだ。

低分子薬や抗体薬では狙いにくいタンパク質でも、そのタンパク質を作るmRNAを止めれば、治療につながる可能性がある。

siRNA型の特徴の一つは、投与頻度を大きく下げられる可能性があることだ。

たとえば、コレステロール治療薬のレクビオは、半年に1回の注射で使われる。

ただし、核酸医薬には共通の大きな課題もある。

核酸は体内で壊れやすく、細胞の中にも入りにくい。
そのため、mRNA・siRNAのどちらも、GalNAcやLNPのようなDDSが非常に重要になる。

ビジネス・投資の視点

核酸医薬は、「薬を売る」から「健康を管理する」ビジネスへの転換点になりうる。

投与間隔が長くなれば、患者の通院負担は減る。
医療機関の運用も変わる。
MRの営業スタイルにも影響する可能性がある。

一方で、成功の鍵はDDSにある。

薬を壊さず、標的臓器へ届け、細胞内に入れる技術がなければ、核酸医薬は力を発揮できない。

⑥ 放射線医薬品——がん細胞に「放射線」を届ける薬

近年、注目が高まっているモダリティの一つが、放射線医薬品である。

放射線医薬品とは、放射性同位元素を含む薬である。
診断に使われるものもあれば、治療に使われるものもある。

治療用の放射線医薬品では、がん細胞などの標的に結合する分子に、放射性同位元素を組み合わせる。
標的に集まった薬が、近くのがん細胞に放射線を当てて攻撃する。

代表例が、NovartisのPluvictoである。
Pluvictoは、前立腺がん細胞に多く発現するPSMAという目印を狙い、放射線を届ける薬である。

考え方としては、ADCにも少し似ている。

ADCが「抗体でがん細胞を狙い、毒性のある薬物を届ける」のに対し、
放射線医薬品は「標的分子でがん細胞を狙い、放射線を届ける」。

つまり、

と考えるとわかりやすい。

なお、体外から照射する放射線治療（リニアックや陽子線）とは異なり、放射線医薬品は体内に投与する薬剤である。

ビジネス・投資の視点

放射線医薬品は、オンコロジー領域で注目される成長分野の一つである。

一方で、事業化の難易度は高い。

放射性同位元素には半減期があり、製造してから使える時間に制約がある。
そのため、製造拠点、物流、投与施設の整備が競争力になる。

また、治療薬だけでなく、患者を選ぶための診断薬も重要になる。
この「診断と治療を組み合わせる」考え方は、セラノスティクスとも呼ばれる。

投資家が見るべきポイントは、候補品の有無だけではない。
標的の妥当性、診断薬との組み合わせ、供給体制まで含めて見る必要がある。

このモダリティだけを取り出して掘り下げた記事もあります。
→放射性医薬品とは何か——「効く薬」を、減る前に届けられるか

⑦ 細胞・遺伝子・ウイルスを使う治療——根治を目指す新しい領域

ここまで見てきた薬は、分子を体内に投与するものが中心だった。

しかし、さらに新しい領域では、細胞、遺伝子、ウイルスそのものを治療に利用する。

代表例が、患者の免疫細胞を改変して戻すCAR-T療法である。
また、体内に遺伝子を届けて、足りない機能を補う遺伝子療法もある。

こうした治療は、一度の投与で長期的な効果、場合によっては根治を目指すことができる。

一方で、課題も大きい。

一回の治療費が数千万円から数億円になることもある。
製造も非常に複雑だ。
患者ごとに細胞を採取し、加工し、戻す必要がある場合もある。

つまり、医薬品というより、医療行為と製造プロセスが一体化した治療に近い。

この周辺には、さらにユニークな治療法もある。
たとえば、腫瘍溶解ウイルスである。

腫瘍溶解ウイルスは、特殊に設計されたウイルスを使い、がん細胞の中で増殖させて、がん細胞を内側から破壊する治療法だ。
オンコリスバイオファーマのテロメライシンのように、遺伝子改変されたウイルスをがん治療に使う例も出てきている。

ただし、現時点では低分子薬や抗体薬のような主流モダリティというより、まだ発展途上の領域と見るのが自然である。
投資目線では、新しさだけでなく、対象患者数、投与できる施設、製造・品質管理、薬価などを慎重に見る必要がある。

ビジネス・投資の視点

細胞・遺伝子療法は、「一回で治る」可能性を持つ一方で、継続的な売上を作りにくいという特徴がある。

また、超高額な価格を公的医療保険がどこまで許容するかという保険償還リスクもある。

さらに、製造・物流・投与施設の制約も大きい。

CAR-T療法のように患者ごとに細胞を加工する治療では、製造能力そのものが治療できる患者数の上限になりうる。
遺伝子治療や腫瘍溶解ウイルスでも、品質管理や投与できる医療機関の体制が重要になる。

科学的には非常に魅力的だが、事業化の難易度も高いモダリティである。

モダリティ比較

ここまで、代表的なモダリティを一つずつ見てきた。

ただ、名前だけを並べると、
低分子薬、抗体薬、ADC、核酸医薬、細胞療法……と分類が多く見えてしまう。

そこで、もう少し直感的に理解するために、
「薬が細胞のどこを攻めるのか」という視点で整理すると、次のようになる。

厳密には薬ごとに例外はあるが、初心者向けには、
低分子薬は細胞内まで届きやすく、
中分子・ペプチド薬や抗体薬は主に細胞表面、
ADCは表面で結合して細胞内で薬物を放出し、
核酸医薬は細胞質のmRNAに働きかける、
と整理すると理解しやすい。

モダリティはどう選ばれるのか

ここまで、低分子薬、中分子・ペプチド薬、抗体薬・タンパク質医薬、ADC、核酸医薬、放射線医薬品、細胞・遺伝子・ウイルスを使う治療を見てきた。

では、製薬会社はどうやって「この病気にはこのモダリティでいこう」と決めているのか。

ポイントは、病名そのものではない。

どこにある、どんな標的を狙うのかである。

低分子薬が向いているのは、小さな分子が入り込める標的がある場合だ。
細胞の中にある酵素や受容体など、低分子が結合できる“ポケット”を持つ標的には、低分子薬が強い。

一方、抗体薬が向いているのは、細胞の外側や血液中にある標的を、精密に狙いたい場合だ。
抗体は大きいため細胞の中には入りにくいが、細胞表面の目印や血液中のタンパク質を高い精度で認識できる。

二重特異性抗体は、2つの相手をつなぐことで、新しい作用を生み出す。
がん細胞とT細胞を近づけるように、単に標的を止めるだけでなく、体の免疫反応を利用することもできる。

ADCは、抗体の狙い撃ち能力と、低分子の強い殺細胞作用を組み合わせたものだ。
がん細胞を見つけて、そこに強力な薬物を届けたいときに力を発揮する。

核酸医薬は、タンパク質そのものではなく、そのタンパク質を作る“設計図”を狙う。
低分子や抗体では狙いにくい標的でも、mRNAを止めることで病気の原因に近いところを抑えられる可能性がある。

放射線医薬品は、標的分子に放射性同位元素を組み合わせる。
がん細胞に集まり、近くの細胞に放射線を届けるという考え方だ。

細胞・遺伝子・ウイルスを使う治療は、従来の薬とはさらに発想が違う。
薬を投与するというより、細胞や遺伝子、ウイルスを使って、体の仕組みそのものを変えようとする。

つまり、モダリティ選びは「どの病気か」だけで決まるのではない。

こうした問いの組み合わせで決まる。

だからモダリティは、単なる薬の分類ではない。
病気のどこを、どの方法で攻めるかという戦略そのものなのである。

モダリティは「技術」ではなく「戦略」である

ここまで見てきたように、どのモダリティを選ぶかは、単なる科学的な興味ではない。

どの患者に、
どんな価値を、
どのコスト構造で届けるか。

そのすべてに関わるビジネス上の意思決定でもある。

そして今、製薬業界は「単一モダリティの時代」から、「モダリティを組み合わせる時代」に入りつつある。

抗体に低分子を組み合わせたADC。
2つの標的を同時につかむ二重特異性抗体。
核酸と送達技術を組み合わせた核酸医薬。
標的分子と放射性同位元素を組み合わせた放射線医薬品。
細胞・遺伝子療法と新しい製造技術。
AIによる分子設計。

境界は急速に溶け始めている。

しかし、どれほど強力なモダリティを手に入れても、それだけでは十分ではない。

その薬を、必要な場所に届けなければならない。
標的臓器に届き、そこで正しく働かなければ、薬は価値を発揮できない。

次回は、この「届ける技術」——ドラッグデリバリーシステム（DDS）という、地味ながらも企業の運命を左右するもう一つの戦略について深掘りしていく。

また、モダリティの違いは、作用の仕組みだけでなく、製造リスクにも直結する。

低分子薬、抗体薬、ADC、核酸医薬、放射線医薬品、細胞・遺伝子療法では、作り方も、品質管理の難しさも、在庫リスクも大きく異なる。

この点については、記事14「薬はどう作られるか——CMCと製造リスクの現実」で詳しく整理している。

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参考資料

• Grand View Research（2024）"Antibody Drug Conjugates Market" — ADC市場規模・エンハーツ売上

• AJMC（2025）"Biosimilar Market Share Q1 2025" — バイオシミラー価格・市場シェア

• CAR-T Therapy Cost 2025（Untravel.info）— 各CAR-T製品の価格（Kymriah $475,000ほか）

• Drug Discovery Trends（2025）"Cell and Gene Therapy Landscape" — Hemgenix等の遺伝子療法価格